Intelliaの遺伝子編集療法、第3相HAE試験で87％の発作減少を達成、BLA提出開始

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Intellia Therapeuticsは、遺伝子編集療法lonvo-zの第3相試験結果を発表し、遺伝性血管性水腫（HAE）において87％の発作減少を達成した。試験は、62％の患者が発作フリーおよび治療フリーの状態を達成し、プラセボと比較した主要エンドポイントを満たした。同社は、2027年上半期の米国での潜在的な発売を目指し、FDAへのローリングBiologics License Application（BLA）提出を開始した。このニュースは、Intelliaが4月24日にトップラインデータを発表することを発表したことに続き、強力な有効性と安全性データに加え、BLA提出は、lonvo-zにとっての大きなデリスクイベントとなり、Intelliaの遺伝子編集プラットフォームを検証し、同社および遺伝子編集分野にとっての大きなマイルストーンを示す。投資家は、以降、BLAレビュープロセスと商業化への道筋に注目する。

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