FDA、IntelliaのMAGNITUDE-2フェーズ3試験の臨床保留を解除

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FDAがMAGNITUDE-2フェーズ3試験の臨床保留を解除したことは、Intellia Therapeuticsにとって大きな好調な展開である。この決定により、同社は、遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTRv-PN）を対象とした重要なパイプライン資産の患者登録と投与を再開できる。ATTR-CMに関する関連するMAGNITUDE試験については、FDAとの協議が継続中であるが、MAGNITUDE-2についての解決により、主要な規制的障害が除去され、nex-zプログラムの一部がリスクが軽減され、市場への道が加速する可能性がある。合意された研究の変更と強化された安全性モニタリングは、この試験について明確な進路を示している。

check_boxKey Events

• MAGNITUDE-2試験の臨床保留解除

  米国食品医薬品局（FDA）は、遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTRv-PN）患者のためのMAGNITUDE-2フェーズ3臨床試験の新薬調査申請（IND）についての臨床保留を解除した。

• 試験の再開と登録増加

  Intelliaは、MAGNITUDE-2試験の患者登録と投与を再開する予定である。試験の対象登録患者数は、約50名から約60名に増加した。

• 研究の変更と安全対策

  同社は、Grade 4肝トランスアミナーゼと総ビリルビンの増加が患者に観察された後、肝臓実験室試験の強化された安全性モニタリングを含む、研究の変更と緩和策についてFDAと合意した。

• MAGNITUDE試験に関する継続的な協議

  ATTR amyloidosis with cardiomyopathy（ATTR-CM）患者のためのnex-zのINDの臨床保留に関するFDAとの協議は継続中であり、合意が達成されると更新される予定である。

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FDAがMAGNITUDE-2フェーズ3試験の臨床保留を解除したことは、Intellia Therapeuticsにとって大きな好調な展開である。この決定により、同社は、遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTRv-PN）を対象とした重要なパイプライン資産の患者登録と投与を再開できる。ATTR-CMに関する関連するMAGNITUDE試験については、FDAとの協議が継続中であるが、MAGNITUDE-2についての解決により、主要な規制的障害が除去され、nex-zプログラムの一部がリスクが軽減され、市場への道が加速する可能性がある。合意された研究の変更と強化された安全性モニタリングは、この試験について明確な進路を示している。