FDAはMesoblastに、リョンシル(Ryoncil®)のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬としての登録試験への直接参加を許可

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Mesoblastは、FDAのIND承認を受け、リョンシル(Ryoncil®)のDMD治療薬としての登録試験への直接参加を許可された。これにより、アメリカの約15,000人の子供たちにとって、潜在的に革命的な治療薬の開発タイムラインが加速される。この試験は、リョンシル(Ryoncil®)の確立された安全性プロファイルと抗炎症作用メカニズムを利用し、DMD患者の筋機能の保存と病気の進行の遅延を目指す。この開発は、リョンシル(Ryoncil®)の商業的パフォーマンスに関する最近の好調なニュースの後であり、製品の強い軌道を示唆している.

check_boxKey Events

• FDAのIND承認によるDMD治療薬の登録試験への直接参加

  FDAは、調査用新薬(IND)の承認を与え、Mesoblastにリョンシル(Ryoncil®)のDMD治療薬としての登録試験への直接参加を許可した。

• 加速開発パス

  登録試験への直接参加により、初期段階を省略し、リョンシル(Ryoncil®)の開発タイムラインが加速され、リスクが軽減される。

• 登録試験の詳細

  この試験では、5～9歳の76人の患者を無作為に割り当て、9か月後の立つ時間を第一のエンドポイントとして設定する。こちらは、FDAによって検証されたエンドポイントである。

• 患者のアクセスを容易にするための協力

  Mesoblastは、Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD)と協力して、患者の特定と試験の認識を容易にしている。

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Mesoblastは、FDAのIND承認を受け、リョンシル(Ryoncil®)のDMD治療薬としての登録試験への直接参加を許可された。これにより、アメリカの約15,000人の子供たちにとって、潜在的に革命的な治療薬の開発タイムラインが加速される。この試験は、リョンシル(Ryoncil®)の確立された安全性プロファイルと抗炎症作用メカニズムを利用し、DMD患者の筋機能の保存と病気の進行の遅延を目指す。この開発は、リョンシル(Ryoncil®)の商業的パフォーマンスに関する最近の好調なニュースの後であり、製品の強い軌道を示唆している.