BioMarin 、VOXZOGO フェーズ 2 試験を複数の適応症で中止、安全性に関する懸念から
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この 8-K は、BioMarin の VOXZOGO 拡大戦略にとって大きな後退を報告している。3 つの異なる適応症（Turner 症候群、SHOX 欠損症、ACAN 欠損症）に関するフェーズ 2 試験の中止は、これらの分野における将来的な収益源と研究開発投資の喪失を意味する。会社は、特定の安全性事象（股端滑脱、または SCFE）が自社のフェーズ 2 試験ではなく、調査者主導の試験で観察されたと指摘しているが、これらの条件に対するフェーズ 2 試験の登録と投与の中止は、深刻な懸念を示唆している。好ましい側面は、VOXZOGO の承認された適応症（無脊椎性小人症）とその他の進行中の試験（Noonan 症候群、ACAN 欠損症を伴わない ISS）が影響を受けないことであり、これは問題が特定の患者集団または条件に固有の可能性があることを示唆している。投資家は、安全性プロファイルと会社のパイプライン戦略に関するさらなる更新を監視する必要がある.
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VOXZOGO フェーズ 2 試験の中止
BioMarin は、Turner 症候群、SHOX 欠損症、Aggrecan (ACAN) 欠損症における VOXZOGO のフェーズ 2 試験の投与と登録を中止した。
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安全性に関する懸念が挙げられる
この決定は、2 つの調査者主導の試験で複数の股端滑脱 (SCFE) 事象が発生したことを受けて行われ、これらの集団におけるリスクの再評価につながった。
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他の VOXZOGO プログラムの継続
会社は、SCFE 事象が無脊椎性小人症または低身長症プログラムで観察されず、Noonan 症候群と特発性身長性成長障害 (ACAN 欠損症を伴わない) のフェーズ 2 試験が予定通り進行することを確認した。
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この 8-K は、BioMarin の VOXZOGO 拡大戦略にとって大きな後退を報告している。3 つの異なる適応症（Turner 症候群、SHOX 欠損症、ACAN 欠損症）に関するフェーズ 2 試験の中止は、これらの分野における将来的な収益源と研究開発投資の喪失を意味する。会社は、特定の安全性事象（股端滑脱、または SCFE）が自社のフェーズ 2 試験ではなく、調査者主導の試験で観察されたと指摘しているが、これらの条件に対するフェーズ 2 試験の登録と投与の中止は、深刻な懸念を示唆している。好ましい側面は、VOXZOGO の承認された適応症（無脊椎性小人症）とその他の進行中の試験（Noonan 症候群、ACAN 欠損症を伴わない ISS）が影響を受けないことであり、これは問題が特定の患者集団または条件に固有の可能性があることを示唆している。投資家は、安全性プロファイルと会社のパイプライン戦略に関するさらなる更新を監視する必要がある.
この提出時点で、BMRNは$58.51で取引されており、市場はNASDAQ、セクターはLife Sciences、時価総額は約$112.5億でした。 52週の取引レンジは$50.76から$73.18でした。 この提出書類はネガティブの市場センチメント、重要度スコア8/10と評価されました。