पीटीसी थेरेप्यूटिक्स ने ड्यूचेन म्यूज्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए ट्रांसलर्ना एनडीए को रद्द कर दिया है, जिसके बाद एफडीए ने नकारात्मक प्रतिक्रिया दी

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पीटीसी थेरेप्यूटिक्स की Translarna (अटालुरेन) के लिए U.S. में नॉनसेंस म्यूटेशन डचेन म्यूकुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए अपनी नई दवा आवेदन (NDA) की पुनः प्रस्तुति वापस लेने का निर्णय एक महत्वपूर्ण नुकसान है। FDA के प्रतिक्रिया के अनुसार, प्रस्तुत की गई डेटा की संभावना है कि व्यापक प्रभावकारिता के लिए मानदंड को पूरा नहीं करेगी, जिससे U.S. में इस संकेत के लिए मंजूरी के दरवाजे प्रभावी ढंग से बंद हो जाते हैं। यह घटना कंपनी के उत्पाद पाइपलाइन और Translarna के लिए U.S. बाजार में भविष्य की आय की संभावनाओ

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• ट्रांसलर्ना एनडीए वापस लिया गया

  पीटीसी थेरेप्यूटिक्स ने ट्रांसलर्ना (अटालुरेन) के लिए अमेरिका में नॉनसेंस म्यूटेशन डचेन म्यूज्युलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के इलाज के लिए अपनी नए दवा आवेदन (एनडीए) के पुनर्प्रस्तुतीकरण की वापसी की घोषणा की।

• एफडीए की प्रतिक्रिया का उल्लेख किया गया है

  अमेरिकी खाद्य और औषधि प्रशासन (FDA) के प्रतिक्रिया के बाद निकासी होती है जिसमें यह संकेत दिया जाता है कि NDA प्रस्ताव में प्रस्तुत डेटा एजेंसी के प्रभावी प्रभाव के लिए महत्वपूर्ण सबूत प्रदान करने के लिए एजेंसी के मानदंडों को पूरा करने की संभावना नहीं है।

• अमेरिकी बाजार पर प्रभाव

  यह निर्णय अमेरिकी बाजार स्वीकृति के लिए Translarna के लिए रास्ता पूरी तरह से रोक देता है, जो इस संकेतक के लिए कंपनी के पाइपलाइन और दवा के लिए व्यावसायिक संभावनाओं के लिए एक महत्वपूर्ण झटका है।

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पीटीसी थेरेप्यूटिक्स की Translarna (अटालुरेन) के लिए अमेरिकी बाजार में नॉनसेंस म्यूटेशन डचेन म्यूकुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए अपनी नई दवा अनुप्रयोग (एनडीए) के पुनर्प्रस्तुति को वापस लेने का निर्णय एक महत्वपूर्ण नुकसान है। एफडीए की प्रतिक्रिया, जो इस बात का संकेत देती है कि प्रस्तुत की गई डेटा अमेरिकी स्वीकृति के लिए आवश्यक प्रभावकारिता के सबूतों के लिए मानदंड को पूरा करने की संभावना नहीं है, U.S. स्वीकृति के लिए दरवाजा बंद कर देती है। यह घटना Translarna के लिए अमेरिकी बाजार में उत्पाद पाइप