PepGen की रिपोर्ट में PGN-EDODM1 के लिए अनुकूल सुरक्षा और स्प्लिसिंग रुझानों का वर्णन किया गया है निम्नतम खुराक DM1 परीक्षण में

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PepGen Inc. ने अपने चरण 2 FREEDOM2-DM1 परीक्षण के निम्नतम खुराक समूह से वादाजनक शीर्षलाइन परिणामों की घोषणा की। मुख्य उम्मीदवार, PGN-EDODM1, ने एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल का प्रदर्शन किया, जिसमें सभी प्रतिकूल घटनाओं को हल्के या मध्यम के रूप में बताया गया और कोई गंभीर प्रतिकूल घटनाएं नहीं हुईं। महत्वपूर्ण रूप से, अध्ययन में 22.9% (एक आउटलियर को छोड़कर) की औसत स्प्लिसिंग सुधार दिखाया गया और vHOT में वादाजनक रुझान देखे गए, जो दवा के क्रिया तंत्र का समर्थन करते हैं। हालांकि इस निम्नतम खुराक पर कार्यात्मक सुधार देखे नहीं गए, सकारात्मक सुरक्षा और जैविक गतिविधि डेटा महत्वपूर्ण हैं, विशेष रूप से कंपनी की हाल की चुनौतियों के बाद, जिनमें आंशिक नैदानिक ​​रोक और एक बंद कार्यक्रम शामिल है। यह डेटा उनकी प्रमुख शेष संपत्ति के चल रहे विकास के लिए एक महत्वपूर्ण सकारात्मक संकेत प्रदान करता है और उनके नकदी रनवे को 2H 2027 में बढ़ाता है। निवेशक अब 2H 2026 में आगामी 10 मिलीग्राम/किग्रा समूह डेटा पर ध्यान केंद्रित करेंगे।

check_boxKey Events

• अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल

  PGN-EDODM1 5 मिलीग्राम/किग्रा समूह में सामान्य रूप से अच्छी तरह से सहन किया गया, जिसमें सभी प्रतिकूल घटनाओं को हल्के या मध्यम के रूप में बताया गया और कोई गंभीर प्रतिकूल घटनाएं नहीं हुईं।

• वादाजनक स्प्लिसिंग सुधार

  अध्ययन में प्लेसीबो की तुलना में 7.3% (n=6) की औसत स्प्लिसिंग सुधार दिखाया गया, जिसमें एक आउटलियर रोगी (n=5) को छोड़कर 22.9% सुधार देखा गया।

• सकारात्मक vHOT रुझान

  वीडियो हैंड ओपनिंग टेस्ट (vHOT) में उपचार समूह में वादाजनक रुझान देखे गए, जो उच्च खुराक पर संभावित कार्यात्मक लाभों का सुझाव देते हैं।

• विस्तारित नकदी रनवे

  कंपनी को उम्मीद है कि उसकी वर्तमान नकदी 2027 के दूसरे छमाही में संचालन को वित्तपोषित करेगी, जो चल रहे विकास के लिए वित्तीय स्थिरता प्रदान करती है।

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PepGen Inc. ने अपने चरण 2 FREEDOM2-DM1 परीक्षण के निम्नतम खुराक समूह से वादाजनक शीर्षलाइन परिणामों की घोषणा की। मुख्य उम्मीदवार, PGN-EDODM1, ने एक अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल का प्रदर्शन किया, जिसमें सभी प्रतिकूल घटनाओं को हल्के या मध्यम के रूप में बताया गया और कोई गंभीर प्रतिकूल घटनाएं नहीं हुईं। महत्वपूर्ण रूप से, अध्ययन में 22.9% (एक आउटलियर को छोड़कर) की औसत स्प्लिसिंग सुधार दिखाया गया और vHOT में वादाजनक रुझान देखे गए, जो दवा के क्रिया तंत्र का समर्थन करते हैं। हालांकि इस निम्नतम खुराक पर कार्यात्मक सुधार देखे नहीं गए, सकारात्मक सुरक्षा और जैविक गतिविधि डेटा महत्वपूर्ण हैं, विशेष रूप से कंपनी की हाल की चुनौतियों के बाद, जिनमें आंशिक नैदानिक ​​रोक और एक बंद कार्यक्रम शामिल है। यह डेटा उनकी प्रमुख शेष संपत्ति के चल रहे विकास के लिए एक महत्वपूर्ण सकारात्मक संकेत प्रदान करता है और उनके नकदी रनवे को 2H 2027 में बढ़ाता है। निवेशक अब 2H 2026 में आगामी 10 मिलीग्राम/किग्रा समूह डेटा पर ध्यान केंद्रित करेंगे।