एफडीए ने रेट सिंड्रोम के लिए न्यूरोजीन के एनजीएन-401 को ब्रेकथ्रू थेरेपी डिज़ाइनेशन प्रदान किया
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न्यूरोजीन इंक ने घोषणा की कि इसके प्रमुख जीन थेरेपी उम्मीदवार, रेट सिंड्रोम के लिए एनजीएन-401, को एफडीए ब्रेकथ्रू थेरेपी डिज़ाइनेशन प्राप्त हुआ है, जो एक महत्वपूर्ण नियामक मील का पत्थर है जो विकास और समीक्षा को तेज करता है। यह सकारात्मक समाचार मजबूत नैदानिक प्रगति के साथ आया, जिसमें एम्बोल्डन पंजीकरण परीक्षण में 100% नामांकन और 50% से अधिक डोजिंग शामिल है, जिसका समापन Q2 2026 में होने वाला है। कंपनी ने अपने चरण 1/2 परीक्षण से सकारात्मक अंतरिम सुरक्षा और प्रभावकारिता डेटा की भी रिपोर्ट की और $269.0 मिलियन की मजबूत नकद स्थिति की पुष्टि की, जो Q1 2028 तक रनवे प्रदान करती है,尽管 2025 के लिए शुद्ध घाटे में $90.4 मिलियन की अपेक्षित वृद्धि के बावजूद अनुसंधान और विकास निवेश के कारण। ब्रेकथ्रू थेरेपी डिज़ाइनेशन, उन्नत नैदानिक परीक्षण प्रगति और BLA तत्परता के लिए जोखिम-मुक्त करने वाले कदमों के संयोजन से, एनजीएन-401 के लिए व्यावसायिक दृष्टिकोण और समयसीमा को काफी हद तक बढ़ाता है। निवेशक अब एम्बोल्डन डोजिंग के पूरा होने, मध्य-2026 में आगे के अंतरिम डेटा और पीपीक्यू अभियान की शुरुआत की प्रतीक्षा करेंगे।
इस घोषणा के समय, NGNE $19.36 पर ट्रेड कर रहा था NASDAQ पर Life Sciences सेक्टर में, और इसका मार्केट कैप लगभग $30 क॰ था. 52-सप्ताह की ट्रेडिंग रेंज $6.88 से $37.27 रही। इस समाचार का मूल्यांकन सकारात्मक बाजार भावना और 10 में से 9 महत्व स्कोर के साथ किया गया। स्रोत: Dow Jones Newswires।