गेन थेराप्यूटिक्स रिपोर्ट्स पार्किंसंस के लिए सकारात्मक चरण 1बी जीटी-02287 डेटा, नए प्रीक्लिनिकल उम्मीदवार को आगे बढ़ाता है
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गेन थेराप्यूटिक्स ने पार्किंसंस रोग के लिए जीटी-02287 के चरण 1बी अध्ययन से नए नैदानिक और जैव सूचक डेटा की घोषणा की। 150 दिनों में एमडीएस-यूपीडीआरएस स्कोर की स्थिरता, जिसमें घटे हुए ग्लूकोसिलस्फिंगोसिन (ग्लूएसफ) और डीओपीए डिकार्बोक्सिलेज (डीडीसी) जैसे अनुकूल जैव सूचक परिवर्तन शामिल हैं, विशेष रूप से उच्च आधार रेखा ग्लूएसफ वाले रोगियों में संभावित रोग-परिवर्तनकारी प्रभावों का सुझाव देते हैं। विस्तार अध्ययन में उच्च रोगी प्रतिधारण और डेटा मॉनिटरिंग कमिटी का निर्णय बिना किसी परिवर्तन के आगे बढ़ने के लिए कार्यक्रम में आत्मविश्वास को और मजबूत करता है। इसके अलावा, एक नए प्रीक्लिनिकल उम्मीदवार, जीटी-04686 को आईएनडी-सक्षम अध्ययनों में आगे बढ़ाना पाइपलाइन विकास और भविष्य की संभावना को दर्शाता है, जो एक क्लिनिकल-चरण जैव प्रौद्योगिकी कंपनी के लिए महत्वपूर्ण है।
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जीटी-02287 के लिए सकारात्मक चरण 1बी नैदानिक डेटा
पार्किंसंस रोग में जीटी-02287 के चरण 1बी अध्ययन से नए नैदानिक डेटा में दिखाया गया है कि एमडीएस-यूपीडीआरएस स्कोर 150 दिनों की खुराक के दौरान स्थिर रहे, जिसमें 19 प्रतिभागियों में से 16 ने नौ महीने के विस्तार अध्ययन में भाग लिया।
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अनुकूल जैव सूचक परिवर्तन देखे गए
उच्च आधार रेखा ग्लूकोसिलस्फिंगोसिन (ग्लूएसफ) वाले प्रतिभागियों ने लाभान्वित किया, जिसमें दिन 150 पर एमडीएस-यूपीडीआरएस भाग II और भाग III स्कोर में 6.7 अंकों का अंतर दिखाया गया। इसके अलावा, उच्च सीएसएफ ग्लूएसफ वाले व्यक्तियों में डीओपीए डिकार्बोक्सिलेज (डीडीसी) के स्तर में कमी आई।
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नया प्रीक्लिनिकल उम्मीदवार जीटी-04686 आगे बढ़ाया गया
कंपनी ने पार्किंसंस रोग और अन्य तंत्रिका संबंधी विकारों के लिए आईएनडी-सक्षम अध्ययनों के लिए एक नए रासायनिक श्रृंखला के अलोस्टेरिक ग्लुकोसेरेब्रोसिडेज (जीसेस) मॉड्यूलेटर, जीटी-04686 के नेतृत्व में प्रीक्लिनिकल डेटा प्रस्तुत किया।
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गेन थेराप्यूटिक्स ने पार्किंसंस रोग के लिए जीटी-02287 के चरण 1बी अध्ययन से नए नैदानिक और जैव सूचक डेटा की घोषणा की। 150 दिनों में एमडीएस-यूपीडीआरएस स्कोर की स्थिरता, जिसमें घटे हुए ग्लूकोसिलस्फिंगोसिन (ग्लूएसफ) और डीओपीए डिकार्बोक्सिलेज (डीडीसी) जैसे अनुकूल जैव सूचक परिवर्तन शामिल हैं, विशेष रूप से उच्च आधार रेखा ग्लूएसफ वाले रोगियों में संभावित रोग-परिवर्तनकारी प्रभावों का सुझाव देते हैं। विस्तार अध्ययन में उच्च रोगी प्रतिधारण और डेटा मॉनिटरिंग कमिटी का निर्णय बिना किसी परिवर्तन के आगे बढ़ने के लिए कार्यक्रम में आत्मविश्वास को और मजबूत करता है। इसके अलावा, एक नए प्रीक्लिनिकल उम्मीदवार, जीटी-04686 को आईएनडी-सक्षम अध्ययनों में आगे बढ़ाना पाइपलाइन विकास और भविष्य की संभावना को दर्शाता है, जो एक क्लिनिकल-चरण जैव प्रौद्योगिकी कंपनी के लिए महत्वपूर्ण है।
इस फाइलिंग के समय, GANX $2.53 पर ट्रेड कर रहा था NASDAQ पर Life Sciences सेक्टर में, और इसका मार्केट कैप लगभग $10.1 क॰ था. 52-सप्ताह की ट्रेडिंग रेंज $1.41 से $4.34 रही। इस फाइलिंग का मूल्यांकन सकारात्मक बाजार भावना और 10 में से 8 महत्व स्कोर के साथ किया गया।