एफडीए ने हंटर सिंड्रोम के लिए डेनाली के एवीएलएवाईएच को मंजूरी दी, 20 वर्षों में पहली मस्तिष्क-पारगम्य चिकित्सा
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डेनाली थेरेप्यूटिक्स ने हंटर सिंड्रोम (एमपीएस II) के तंत्रिका संबंधी प्रकटीकरण के उपचार के लिए एवीएलएवाईएच™ (टिविडेनोफस्प अल्फा-एकएनएम) के लिए त्वरित एफडीए मंजूरी हासिल की है। यह लगभग दो दशकों में इस स्थिति के लिए पहला नया एफडीए-अनुमोदित उपचार होने के साथ-साथ इस संकेत के लिए रक्त-मस्तिष्क बाधा को पार करने के लिए विशेष रूप से डिज़ाइन किया गया पहला जैविक उपचार है। मंजूरी एक दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग प्राथमिकता समीक्षा वाउचर के साथ भी आती है। यह मील का पत्थर डेनाली के प्रोप्राइटरी ट्रांसपोर्टव्हीकल™ प्लेटफ़ॉर्म को मान्य करता है और कंपनी के लिए एक नई, महत्वपूर्ण राजस्व धारा खोलने की उम्मीद है, जो एक महत्वपूर्ण अनियंत्रित चिकित्सा आवश्यकता को संबोधित करता है। निवेशक अब व्यावसायिक लॉन्च और चल रहे चरण 2/3 कॉम्पास अध्ययन पर ध्यान केंद्रित करेंगे, जो सतत अनुमोदन के लिए पुष्टि साक्ष्य प्रदान करने के लिए डिज़ाइन किया गया है।
इस घोषणा के समय, DNLI $21.93 पर ट्रेड कर रहा था NASDAQ पर Life Sciences सेक्टर में, और इसका मार्केट कैप लगभग $3.5 अ॰ था. 52-सप्ताह की ट्रेडिंग रेंज $10.57 से $23.77 रही। इस समाचार का मूल्यांकन सकारात्मक बाजार भावना और 10 में से 9 महत्व स्कोर के साथ किया गया। स्रोत: GlobeNewswire।