Therapeutics Gain rapporte des données positives de Phase 1b GT-02287 pour la maladie de Parkinson, fait progresser un nouveau candidat préclinique

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Therapeutics Gain a annoncé des données cliniques et de biomarqueurs nouvelles et encourageantes de son étude de Phase 1b sur GT-02287 pour la maladie de Parkinson. La stabilité des scores MDS-UPDRS sur 150 jours, couplée aux changements favorables des biomarqueurs tels que la diminution de la glucosylsphingosine (GluSph) et de la DOPA décarboxylase (DDC), suggère des effets potentiellement modificateurs de la maladie, en particulier chez les patients ayant des niveaux élevés de GluSph au départ. Le taux élevé de rétention des patients dans l'étude d'extension et la décision du Comité de surveillance des données de continuer sans changements renforcent encore la confiance dans le programme. En outre, le fait de faire progresser un nouveau candidat préclinique, GT-04686, dans les études de mise en route de l'IND démontre la croissance du portefeuille et le potentiel futur, ce qui est essentiel pour une société de biotechnologie en stade clinique.

check_boxEvenements cles

• Données cliniques positives de Phase 1b pour GT-02287

  Les nouvelles données cliniques de l'étude de Phase 1b sur GT-02287 dans la maladie de Parkinson ont montré que les scores MDS-UPDRS sont restés stables pendant 150 jours de posologie, avec 16 des 19 participants continuant dans l'étude d'extension de neuf mois.

• Changements favorables des biomarqueurs observés

  Les participants ayant des niveaux élevés de glucosylsphingosine (GluSph) dans le LCR ont continué à bénéficier davantage, montrant une différence de 6,7 points dans les scores MDS-UPDRS Partie II et Partie III à jour 150. En outre, les niveaux de DOPA décarboxylase (DDC) ont diminué chez les individus ayant des niveaux élevés de GluSph dans le LCR.

• Nouveau candidat préclinique GT-04686 avancé

  La société a présenté des données précliniques pour une nouvelle série chimique de modulateurs allostériques de la glucocérébrosidase (GCase), menée par GT-04686, qui sont maintenant prêts pour les études de mise en route de l'IND pour la maladie de Parkinson et d'autres troubles neurologiques.

auto_awesomeAnalyse

Therapeutics Gain a annoncé des données cliniques et de biomarqueurs nouvelles et encourageantes de son étude de Phase 1b sur GT-02287 pour la maladie de Parkinson. La stabilité des scores MDS-UPDRS sur 150 jours, couplée aux changements favorables des biomarqueurs tels que la diminution de la glucosylsphingosine (GluSph) et de la DOPA décarboxylase (DDC), suggère des effets potentiellement modificateurs de la maladie, en particulier chez les patients ayant des niveaux élevés de GluSph au départ. Le taux élevé de rétention des patients dans l'étude d'extension et la décision du Comité de surveillance des données de continuer sans changements renforcent encore la confiance dans le programme. En outre, le fait de faire progresser un nouveau candidat préclinique, GT-04686, dans les études de mise en route de l'IND démontre la croissance du portefeuille et le potentiel futur, ce qui est essentiel pour une société de biotechnologie en stade clinique.