La FDA approuve AVLAYAH de Denali pour le syndrome de Hunter, première thérapie pénétrant le cerveau en 20 ans
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Denali Therapeutics a obtenu une approbation accélérée de la FDA pour AVLAYAH™ (tividenofusp alfa-eknm) pour le traitement des manifestations neurologiques du syndrome de Hunter (MPS II). Cela représente une avancée significative, étant le premier nouveau traitement approuvé par la FDA pour cette affection en près de deux décennies et le premier traitement biologique spécifiquement conçu pour traverser la barrière hémato-encéphalique pour cette indication. L'approbation vient également avec un bon de revue prioritaire pour les maladies pédiatriques rares. Cette étape validate la plate-forme TransportVehicle™ exclusive de Denali et devrait ouvrir un nouveau flux de revenus important pour l'entreprise, en réponse à un besoin médical critique non satisfait. Les investisseurs se concentreront maintenant sur le lancement commercial et sur l'étude COMPASS de phase 2/3 en cours, qui vise à fournir des preuves confirmatoires pour une approbation continue.
Au moment de cette annonce, DNLI s'échangeait à 21,93 $ sur NASDAQ dans le secteur Life Sciences, pour une capitalisation boursière d'environ 3,5 Md $. La fourchette de cours sur 52 semaines allait de 10,57 $ à 23,77 $. Ce communiqué a été évalué avec un sentiment de marché positif et un score d'importance de 9 sur 10. Source : GlobeNewswire.