La FDA Coloca Retenciones Clínicas en los Programas de Terapia Genética RGX-111 y RGX-121 de REGENXBIO

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La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha colocado retenciones clínicas en las solicitudes de Nuevo Medicamento Investigacional (IND) de REGENXBIO para ambos RGX-111 (para MPS I) y RGX-121 (para MPS II). La retención en RGX-111 sigue el análisis preliminar de un solo caso de neoplasma (tumor del SNC intraventricular) en un participante del estudio. La retención en RGX-121, a pesar de no haber informado neoplasma en sus participantes, se citó debido a las similitudes en productos, poblaciones de estudio y riesgo compartido entre los estudios clínicos. Esta doble retención clínica, particularmente con un posible evento adverso grave en un programa, representa un revés significativo para la tubería de terapia genética de la empresa, impactando los plazos de desarrollo y generando preocupaciones de seguridad que podrían afectar la confianza de los inversores.

check_boxEventos clave

• Retención Clínica en RGX-111

  La FDA colocó una retención clínica en el ensayo de Fase I/II para RGX-111 (Mucopolisacaridosis tipo I) después de un análisis preliminar de un solo caso de neoplasma (tumor del SNC intraventricular) en un participante.

• Retención Clínica en RGX-121

  La FDA también colocó una retención clínica en el ensayo de Fase I/II/III para RGX-121 (Mucopolisacaridosis tipo II), citando similitudes en productos, poblaciones de estudio y riesgo compartido, a pesar de no haber informado neoplasma en los participantes de RGX-121.

• Investigación en Curso

  Se está llevando a cabo una investigación para determinar si el evento adverso grave (neoplasma) está relacionado con el medicamento, con un análisis genético preliminar que detecta un evento de integración del genoma del vector AAV asociado con la sobreexpresión del protooncogén.

• Impacto en la Tubería

  Estas retenciones clínicas retrasan significativamente el desarrollo de dos candidatos clave de terapia genética para enfermedades ultrarraras, creando incertidumbre para la tubería de la empresa y los esfuerzos de comercialización futuros.

auto_awesomeAnalisis

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha colocado retenciones clínicas en las solicitudes de Nuevo Medicamento Investigacional (IND) de REGENXBIO para ambos RGX-111 (para MPS I) y RGX-121 (para MPS II). La retención en RGX-111 sigue el análisis preliminar de un solo caso de neoplasma (tumor del SNC intraventricular) en un participante del estudio. La retención en RGX-121, a pesar de no haber informado neoplasma en sus participantes, se citó debido a las similitudes en productos, poblaciones de estudio y riesgo compartido entre los estudios clínicos. Esta doble retención clínica, particularmente con un posible evento adverso grave en un programa, representa un revés significativo para la tubería de terapia genética de la empresa, impactando los plazos de desarrollo y generando preocupaciones de seguridad que podrían afectar la confianza de los inversores.