La FDA autoriza a Mesoblast a ingresar directamente a un ensayo de registro para Ryoncil® en distrofia muscular de Duchenne

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Mesoblast ha obtenido una victoria regulatoria significativa con la autorización de la FDA IND para omitir las fases clínicas anteriores y proceder directamente a un ensayo de registro para Ryoncil® en distrofia muscular de Duchenne (DMD). Esto acelera la línea de tiempo de desarrollo para una terapia potencialmente transformadora para aproximadamente 15,000 niños en los EE. UU. El ensayo aprovecha el perfil de seguridad establecido de Ryoncil y su mecanismo antiinflamatorio, con el objetivo de preservar la función muscular y frenar la progresión de la enfermedad en pacientes con DMD. Este desarrollo sigue a las recientes noticias positivas sobre el desempeño comercial de Ryoncil, lo que indica una trayectoria sólida para el producto.

check_boxEventos clave

• Autorización de la FDA IND para el ensayo de DMD

  La FDA otorgó la autorización de fármaco nuevo para investigación (IND), lo que permite a Mesoblast proceder directamente a un ensayo clínico de registro para Ryoncil® en distrofia muscular de Duchenne (DMD).

• Vía de desarrollo acelerada

  La progresión directa a un ensayo de registro, omitiendo las fases anteriores, reduce significativamente el riesgo y acelera la línea de tiempo de desarrollo para Ryoncil® en esta nueva indicación.

• Detalles del ensayo de registro

  El ensayo randomizará a 76 pacientes de 5 a 9 años, con el punto final principal siendo el tiempo para ponerse de pie a los nueve meses, un punto final validado por la FDA.

• Colaboración para el acceso de los pacientes

  Mesoblast se está asociando con el Proyecto de los padres para la distrofia muscular (PPMD) para facilitar la identificación de los pacientes y la conciencia sobre el ensayo para el estudio.

auto_awesomeAnalisis

Mesoblast ha obtenido una victoria regulatoria significativa con la autorización de la FDA IND para omitir las fases clínicas anteriores y proceder directamente a un ensayo de registro para Ryoncil® en distrofia muscular de Duchenne (DMD). Esto acelera la línea de tiempo de desarrollo para una terapia potencialmente transformadora para aproximadamente 15,000 niños en los EE. UU. El ensayo aprovecha el perfil de seguridad establecido de Ryoncil y su mecanismo antiinflamatorio, con el objetivo de preservar la función muscular y frenar la progresión de la enfermedad en pacientes con DMD. Este desarrollo sigue a las recientes noticias positivas sobre el desempeño comercial de Ryoncil, lo que indica una trayectoria sólida para el producto.