Gain Therapeutics informa sobre datos positivos de la Fase 1b de GT-02287 para la enfermedad de Parkinson, avanza con un nuevo candidato en fase preclínica

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Gain Therapeutics anunció nuevos datos clínicos y de biomarcadores alentadores de su estudio de Fase 1b de GT-02287 para la enfermedad de Parkinson. La estabilidad de las puntuaciones MDS-UPDRS durante 150 días, junto con cambios favorables en los biomarcadores como la disminución de la glucosil-esfingosina (GluSph) y la DOPA descarboxilasa (DDC), sugiere efectos potencialmente modificadores de la enfermedad, particularmente en pacientes con niveles elevados de GluSph en la línea de base. La alta retención de pacientes en el estudio de extensión y la decisión del Comité de Monitoreo de Datos de continuar sin cambios refuerzan aún más la confianza en el programa. Además, el avance de un nuevo candidato en fase preclínica, GT-04686, a estudios que permiten la presentación de la IND demuestra el crecimiento de la cartera de productos y el potencial futuro, lo cual es fundamental para una empresa de biotecnología en fase clínica.

check_boxEventos clave

• Datos clínicos positivos de la Fase 1b para GT-02287

  Los nuevos datos clínicos del estudio de Fase 1b de GT-02287 en la enfermedad de Parkinson mostraron que las puntuaciones MDS-UPDRS se mantuvieron estables durante 150 días de dosificación, con 16 de 19 participantes que continuaron en el estudio de extensión de nueve meses.

• Cambios favorables en los biomarcadores observados

  Los participantes con niveles elevados de glucosil-esfingosina (GluSph) en el líquido cefalorraquídeo en la línea de base continuaron beneficiándose más, mostrando una diferencia de 6,7 puntos en las puntuaciones de la parte II y III de MDS-UPDRS en el día 150. Además, los niveles de DOPA descarboxilasa (DDC) disminuyeron en individuos con altos niveles de GluSph en el líquido cefalorraquídeo.

• Nuevo candidato en fase preclínica GT-04686 avanzado

  La empresa presentó datos preclínicos para una nueva serie química de moduladores alostéricos de la glucocerebrosidasa (GCase), liderada por GT-04686, que ahora están listos para estudios que permitan la presentación de la IND para la enfermedad de Parkinson y otros trastornos neurológicos.

auto_awesomeAnalisis

Gain Therapeutics anunció nuevos datos clínicos y de biomarcadores alentadores de su estudio de Fase 1b de GT-02287 para la enfermedad de Parkinson. La estabilidad de las puntuaciones MDS-UPDRS durante 150 días, junto con cambios favorables en los biomarcadores como la disminución de la glucosil-esfingosina (GluSph) y la DOPA descarboxilasa (DDC), sugiere efectos potencialmente modificadores de la enfermedad, particularmente en pacientes con niveles elevados de GluSph en la línea de base. La alta retención de pacientes en el estudio de extensión y la decisión del Comité de Monitoreo de Datos de continuar sin cambios refuerzan aún más la confianza en el programa. Además, el avance de un nuevo candidato en fase preclínica, GT-04686, a estudios que permiten la presentación de la IND demuestra el crecimiento de la cartera de productos y el potencial futuro, lo cual es fundamental para una empresa de biotecnología en fase clínica.