BridgeBio Informa Resultados de Fase 3 de Cima para Infigratinib Oral en Achondroplasia, Cumpliendo Objetivos Primarios y Secundarios Clave

summarizeResumen

La empresa BridgeBio Pharma anunció resultados de tope de fase 3 muy positivos para el infigratinib oral en niños con acromegalia. El estudio PROPEL 3 cumplió con su punto de referencia principal de cambio desde la línea de base en la velocidad anualizada de crecimiento (AHV) y, notablemente, logró la primera mejora estadísticamente significativa en la proporcionalidad corporal frente al placebo en acromegalia para niños menores de 8 años. El medicamento fue bien tolerado sin discontinuaciones ni eventos adversos graves relacionados con el fármaco nueva. Estos resultados fuertes, unidos a la Designación de Terapia de Punto de Quiebre, abren el camino para la presentación de la solicitud de Nueva Droga (NDA) y la solicitud de autorización de marketing (MAA) en la segunda mitad de 2026. La empresa también planea acelerar el desarrollo para la hipocromegalia, lo que indica confianza en la mecanismo del fármaco y su potencial en condiciones relacionadas. Esto representa un avance significativo para los pacientes y

check_boxEventos clave

• Resultados de Fase 3 Preliminares Positivos

  La infigratinib oral cumplió con éxito el punto de referencia principal de cambio desde la línea de base en la velocidad anualizada de crecimiento en altura (AHV) en la semana 52 (p < 0,0001) en el estudio PROPEL 3 para la condición de achondroplasia.

• Primera Mejora Estadísticamente Significativa en la Proporcionalidad del Cuerpo.

  El estudio logró la primera mejora estadísticamente significativa en la proporcionalidad corporal en comparación con el placebo en la achondroplasia, específicamente en niños menores de 8 años (p<.05).

• Perfil de seguridad bien tolerado

  La infigratinib oral fue bien tolerada sin discontinuaciones ni eventos adversos graves relacionados con el fármaco del estudio, y sin eventos adversos asociados con la inhibición de FGFR1 o FGFR2.

• Solicitudes Regulatorias Planeadas

  BridgeBio planea presentar la solicitud de Nueva Droga (NDA) y la solicitud de autorización de marketing (MAA) para infigratinib en la segunda mitad de 2026, aprovechando su Designación de Terapia de Punto de Quiebre.

auto_awesomeAnalisis

Firma BridgeBio Pharma anunció resultados de la fase 3 a la vista altamente positivos para el infigratinib oral en niños con acromesomelia. El estudio PROPEL 3 cumplió con su objetivo principal de cambio desde la línea base en la velocidad anualizada de crecimiento (AHV) y, notablemente, logró la primera mejora estadísticamente significativa en la proporcionalidad corporal frente al placebo en acromesomelia en niños menores de 8 años. El medicamento fue bien tolerado sin discontinuaciones ni eventos adversos graves relacionados con el fármaco del estudio. Estos resultados fuertes, unidos a la Designación de Terapia de Punto de Quiebre, abren el camino para la presentación de la solicitud de Nueva Droga (NDA) y la solicitud de autorización de marketing (MAA) en la segunda mitad de 2026. La empresa también planea acelerar el desarrollo para la hiperacromesomelia, lo que indica confianza en la mecanismo del fármaco y su potencial en condiciones relacionadas. Esto representa un avance significativo