FDA erteilt Mesoblast die Genehmigung, direkt in die Registrierungsstudie für Ryoncil® bei Duchenne-Muskeldystrophie einzutreten

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Mesoblast hat einen bedeutenden regulatorischen Erfolg mit der FDA-IND-Genehmigung erzielt, um frühere klinische Phasen zu überspringen und direkt zu einer Registrierungsstudie für Ryoncil® bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) überzugehen. Dies beschleunigt den Entwicklungszeitplan für eine potenziell transformativ therapeutische Behandlung für etwa 15.000 Kinder in den USA. Die Studie nutzt das etablierte Sicherheitsprofil und den antiinflammatorischen Mechanismus von Ryoncil, um die Muskelfunktion zu erhalten und die Krankheitsprogression bei DMD-Patienten zu verlangsamen. Diese Entwicklung folgt auf jüngste positive Nachrichten über die kommerzielle Leistung von Ryoncil, die auf eine starke Entwicklung des Produkts hinweisen.

check_boxSchlusselereignisse

• FDA-IND-Genehmigung für DMD-Studie

  Die FDA hat die Genehmigung für ein neues investigatives Arzneimittel (IND) erteilt, die es Mesoblast ermöglicht, direkt zu einer Registrierungsstudie für Ryoncil® bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) überzugehen.

• Beschleunigter Entwicklungspfad

  Der direkte Übergang zu einer Registrierungsstudie, bei dem frühere Phasen übersprungen werden, reduziert das Risiko und beschleunigt den Entwicklungszeitplan für Ryoncil® in dieser neuen Indikation erheblich.

• Details der Registrierungsstudie

  Die Studie wird 76 Patienten im Alter von 5-9 Jahren randomisieren, wobei der primäre Endpunkt die Zeit bis zum Stehen nach neun Monaten ist, ein von der FDA validierter Endpunkt.

• Zusammenarbeit für Patienten Zugang

  Mesoblast arbeitet mit Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) zusammen, um die Identifizierung von Patienten und die Studienbekanntmachung für die Studie zu erleichtern.

auto_awesomeAnalyse

Mesoblast hat einen bedeutenden regulatorischen Erfolg mit der FDA-IND-Genehmigung erzielt, um frühere klinische Phasen zu überspringen und direkt zu einer Registrierungsstudie für Ryoncil® bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) überzugehen. Dies beschleunigt den Entwicklungszeitplan für eine potenziell transformativ therapeutische Behandlung für etwa 15.000 Kinder in den USA. Die Studie nutzt das etablierte Sicherheitsprofil und den antiinflammatorischen Mechanismus von Ryoncil, um die Muskelfunktion zu erhalten und die Krankheitsprogression bei DMD-Patienten zu verlangsamen. Diese Entwicklung folgt auf jüngste positive Nachrichten über die kommerzielle Leistung von Ryoncil, die auf eine starke Entwicklung des Produkts hinweisen.