FDA genehmigt Denalis AVLAYAH für Hunter-Syndrom, erste hirndurchdringende Therapie in 20 Jahren
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Denali Therapeutics hat eine beschleunigte Zulassung durch die FDA für AVLAYAH™ (tividenofusp alfa-eknm) zur Behandlung neurologischer Manifestationen des Hunter-Syndroms (MPS II) erhalten. Dies stellt einen bedeutenden Durchbruch dar, da es sich um die erste neue, von der FDA zugelassene Behandlung für diese Erkrankung in fast zwei Jahrzehnten handelt und die erste Biologie, die speziell dafür entwickelt wurde, die Blut-Hirn-Schranke für diese Indikation zu überwinden. Die Zulassung kommt auch mit einem Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher. Dieser Meilenstein bestätigt Denalis proprietäre TransportVehicle™-Plattform und wird erwartet, einen neuen, wesentlichen Umsatzstrom für das Unternehmen zu eröffnen, der ein kritisches, ungedecktes medizinisches Bedürfnis anspricht. Investoren werden sich nun auf den kommerziellen Launch und die laufende Phase-2/3-COMPASS-Studie konzentrieren, die dazu ausgelegt ist, Bestätigungsbeweise für eine fortgesetzte Zulassung zu liefern.
Zum Zeitpunkt dieser Meldung wurde DNLI bei 21,93 $ gehandelt an der NASDAQ im Sektor Life Sciences, bei einer Marktkapitalisierung von rund 3,5 Mrd. $. Die 52-Wochen-Handelsspanne lag zwischen 10,57 $ und 23,77 $. Diese Nachricht wurde mit positiver Marktstimmung und einem Wichtigkeitsscore von 9 von 10 bewertet. Quelle: GlobeNewswire.