علاج تعديل الجينات من إنتيليا يحقق تخفيضاً بنسبة 87% في الهجمات في تجربة المرحلة 3 لمرض الهيموغلوبينوريا الوراثية، وتمت بدء عملية تقديم طلب ترخيص الأدوية الحيوية
summarizeSummary
أعلنت شركة إنتيليا للعلاج الجيني عن نتائج إيجابية للغاية لتجربة المرحلة 3 لعلاجها الجيني lonvo-z في مرض الهيموغلوبينوريا الوراثية. ونجحت التجربة في تحقيق هدفها الرئيسي، حيث أظهرت تخفيضاً بنسبة 87% في الهجمات مقارنة مع الدواء الوهمي، مع تحقيق 62% من المرضى لحالة خالية من الهجمات وخالية من العلاج. وقد بدأت الشركة في تقديم طلب ترخيص الأدوية الحيوية (BLA) بشكل متسلسل إلى إدارة الأغذية والأدوية (FDA)، مع هدف لإطلاق محتمل في الولايات المتحدة في النصف الأول من عام 2027. وتأتي هذه الأنباء بعد إعلان شركة إنتيليا في 24 أبريل أنها ستنشر هذه البيانات الأولية، مما يجعلها إصداراً متوقعاً للغاية لتلك النتائج. وتعتبر هذه البيانات القوية للفعالية والسلامة، إلى جانب تقديم طلب ترخيص الأدوية الحيوية، حدثاً هاماً لتقليل المخاطر لعلاج lonvo-z، وتؤكد صحة منصة تعديل الجينات الخاصة بشركة إنتيليا، مما يشكل حدثاً هاماً للشركة ومجال تعديل الجينات بشكل أوسع. وسوف يركز المستثمرون الآن على عملية مراجعة طلب ترخيص الأدوية الحيوية ومسار التسويق.
في وقت هذا الإعلان، كان NTLA يتداول عند ١٣٫٦٠ US$ في NASDAQ ضمن قطاع Life Sciences، مع قيمة سوقية تقارب ١٫٦ مليار US$. تراوح نطاق التداول خلال 52 أسبوعًا بين ٦٫٨٣ US$ و٢٨٫٢٥ US$. تم تقييم هذا الخبر على أنه ذو معنويات سوقية إيجابية وبدرجة أهمية ٩ من 10. المصدر: GlobeNewswire.