وافقت إدارة الأغذية والأدوية على السماح لشركة Mesoblast بالدخول مباشرة إلى تجربة التسجيل لريونسيل في ضمور عضلي دوشين
summarizeSummary
حقق Mesoblast فوزًا تنظيميًا كبيرًا مع وافقت إدارة الأغذية والأدوية على IND للتمكن من تجاوز المراحل السريرية السابقة والانتقال مباشرة إلى تجربة التسجيل لريونسيل في ضمور عضلي دوشين (DMD). هذا يسرع جدول زمني التطوير لعلاج محتمل للتحول في حوالي 15,000 طفل في الولايات المتحدة. تعتمد التجربة على ملف السلامة المثبت لريونسيل وألية مضادة للالتهاب، بهدف الحفاظ على وظيفة العضلات وتباطؤ تقدم المرض في مرضى DMD. يأتي هذا التطور بعد الأخبار الإيجابية الأخيرة المتعلقة بأداء ريونسيل التجاري، مما يشير إلى مسار قوي للمنتج.
check_boxKey Events
-
موافقة إدارة الأغذية والأدوية على IND لتجربة DMD
منحت إدارة الأغذية والأدوية موافقة IND، مما يسمح لشركة Mesoblast بالانتقال مباشرة إلى تجربة سريرية للتسجيل لريونسيل في ضمور عضلي دوشين (DMD).
-
مسار تسريع للتطوير
التقدم المباشر إلى تجربة التسجيل، مع تجاوز المراحل السابقة، يخفف بشكل كبير من المخاطر ويسرع جدول زمني التطوير لريونسيل في هذا الإشارة الجديدة.
-
تفاصيل تجربة التسجيل
ستقوم التجربة بتصنيف عشوائي ل 76 مريضًا تتراوح أعمارهم بين 5-9 سنوات، مع وجود نقطة نهاية رئيسية هي وقت الوقوف بعد تسعة أشهر، وهو نقطة نهاية تم التحقق منها من قبل إدارة الأغذية والأدوية.
-
التعاون من أجل وصول المرضى
تتعاون شركة Mesoblast مع مشروع Parents Project Muscular Dystrophy (PPMD) لتسهيل تحديد المرضى وتوعية التجربة للدراسة.
auto_awesomeAnalysis
حقق Mesoblast فوزًا تنظيميًا كبيرًا مع وافقت إدارة الأغذية والأدوية على IND للتمكن من تجاوز المراحل السريرية السابقة والانتقال مباشرة إلى تجربة التسجيل لريونسيل في ضمور عضلي دوشين (DMD). هذا يسرع جدول زمني التطوير لعلاج محتمل للتحول في حوالي 15,000 طفل في الولايات المتحدة. تعتمد التجربة على ملف السلامة المثبت لريونسيل وألية مضادة للالتهاب، بهدف الحفاظ على وظيفة العضلات وتباطؤ تقدم المرض في مرضى DMD. يأتي هذا التطور بعد الأخبار الإيجابية الأخيرة المتعلقة بأداء ريونسيل التجاري، مما يشير إلى مسار قوي للمنتج.
في وقت هذا الإيداع، كان MESO يتداول عند ١٤٫٣٠ US$ في NASDAQ ضمن قطاع Life Sciences، مع قيمة سوقية تقارب ١٫٨ مليار US$. تراوح نطاق التداول خلال 52 أسبوعًا بين ٩٫٦١ US$ و٢١٫٥٠ US$. تم تقييم هذا الإيداع على أنه ذو معنويات سوقية إيجابية وبدرجة أهمية ٨ من 10.