FDA 解除 Intellia 的 MAGNITUDE-2 期 3 试验的临床暂停

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FDA 决定解除 MAGNITUDE-2 期 3 试验的临床暂停对 Intellia Therapeutics 来说是一个重大的积极发展。这使得公司能够恢复患者招募和给药针对遗传性 transthyretin 淀粉样病变性多发性神经病变 (ATTRv-PN) 的关键产品线资产。虽然与 FDA 的沟通仍在进行中，关于与 ATTR-CM 相关的 MAGNITUDE 试验，但 MAGNITUDE-2 的解决方案消除了一个主要的监管障碍，并降低了 nex-z 程序的一部分风险，可能加速其上市路径。协议的研究修改和增强的安全监测展示了这项试验的明确前进道路。

check_boxKey Events

• MAGNITUDE-2 试验的临床暂停被解除

  美国食品和药物管理局 (FDA) 已经解除了针对 MAGNITUDE-2 期 3 临床试验的调查新药 (IND) 申请的临床暂停，适用于具有遗传性 transthyretin 淀粉样病变性多发性神经病变 (ATTRv-PN) 的患者的 nexiguran ziclumeran (nex-z)。

• 试验恢复和招募增加

  Intellia 计划恢复 MAGNITUDE-2 试验的患者招募和给药。试验的目标招募人数已从大约 50 名患者增加到大约 60 名患者。

• 研究修改和安全措施

  公司已经与 FDA 达成了一致，关于某些研究修改和缓解措施，包括增强的肝脏实验室检查的安全监测，之前观察到一名患者的 4 级肝转氨酶和总胆红素增加。

• MAGNITUDE 试验的持续沟通

  FDA 的沟通仍在进行中，关于 MAGNITUDE 期 3 临床试验的临床暂停的 IND 申请，适用于具有 ATTR 淀粉样病变性心肌病 (ATTR-CM) 的患者的 nex-z，一旦达成一致，将会提供更新。

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FDA 决定解除 MAGNITUDE-2 期 3 试验的临床暂停对 Intellia Therapeutics 来说是一个重大的积极发展。这使得公司能够恢复患者招募和给药针对遗传性 transthyretin 淀粉样病变性多发性神经病变 (ATTRv-PN) 的关键产品线资产。虽然与 FDA 的沟通仍在进行中，关于与 ATTR-CM 相关的 MAGNITUDE 试验，但 MAGNITUDE-2 的解决方案消除了一个主要的监管障碍，并降低了 nex-z 程序的一部分风险，可能加速其上市路径。协议的研究修改和增强的安全监测展示了这项试验的明确前进道路。