Dyne Therapeutics 公布积极的临床数据，概述 DMD 和 DM1 计划的 BLA 和发射时间表

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这份 8-K，附有完整的年度报告，为 Dyne Therapeutics 提供了高度积极的运营更新。该公司报告了其针对杜申肌营养不良症（DMD）的 z-rostudirsen 计划的成功顶线结果，包括达到其主要终点并显示功能改善，计划在 2026 年第二季度提交 BLA 申请，并可能在 2027 年第一季度发射。对于 myotonic dystrophy type 1（DM1）的 z-basivarsen 计划，也详细介绍了显著进展，预计在 2026 年第二季度完成注册扩展队列的招募，并可能在 2028 年第一季度发射。这些进展，加上强大的现金储备，延伸到 2028 年第一季度，降低了公司管道的风险，并为其主要资产提供了通往商业化的明确途径。投资者应监测即将到来的 BLA 申请和第三阶段试验启动。

check_boxKey Events

• 积极的 DMD 临床结果

  Z-rostudirsen 的 DELIVER 试验达到其主要终点，证明了在 dystrophin 表达中具有统计学意义的 7 倍增加，并观察到功能改善。额外的长期数据将在 MDA 会议上展示。

• DMD 监管路径和发射时间表

  Dyne 计划在 2026 年第二季度提交针对 z-rostudirsen 的 BLA 申请，用于美国加速批准，目标是 2027 年第一季度在美国发射，假设获得优先审查和批准。

• DM1 计划进展和发射时间表

  预计在 2026 年第二季度完成 z-basivarsen 的 ACHIEVE 试验注册扩展队列的招募。计划在 2027 年第一季度使用此队列的数据来支持潜在的 BLA 申请，目标是在 2027 年第三季度早些时候提交，目标是 2028 年第一季度在美国发射。

• 强大的财务状况

  公司重申截至 2025 年 12 月 31 日的现金、现金等价物和可市场证券为 11 亿美元，预计将资助运营到 2028 年第一季度。

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这份 8-K，附有完整的年度报告，为 Dyne Therapeutics 提供了高度积极的运营更新。该公司报告了其针对杜申肌营养不良症（DMD）的 z-rostudirsen 计划的成功顶线结果，包括达到其主要终点并显示功能改善，计划在 2026 年第二季度提交 BLA 申请，并可能在 2027 年第一季度发射。对于 myotonic dystrophy type 1（DM1）的 z-basivarsen 计划，也详细介绍了显著进展，预计在 2026 年第二季度完成注册扩展队列的招募，并可能在 2028 年第一季度发射。这些进展，加上强大的现金储备，延伸到 2028 年第一季度，降低了公司管道的风险，并为其主要资产提供了通往商业化的明确途径。投资者应监测即将到来的 BLA 申请和第三阶段试验启动。