Intellias Gentherapie zur Genbearbeitung erzielt 87%ige Reduzierung der Angriffe in Phase-3-HAE-Studie, BLA-Einreichung eingeleitet
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Intellia Therapeutics gab hoch positive vorläufige Ergebnisse der Phase 3 für seine Gentherapie zur Genbearbeitung, lonvo-z, bei hereditärer Angioödem (HAE), bekannt. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt und zeigte eine 87%ige Reduzierung der HAE-Angriffe im Vergleich zu Placebo, wobei 62% der Patienten einen angriffs- und therapielifreien Status erreichten. Das Unternehmen hat eine laufende Einreichung des Biologics License Application (BLA) bei der FDA eingeleitet und zielt auf eine mögliche Markteinführung in den Vereinigten Staaten in der ersten Hälfte des Jahres 2027 ab. Diese Nachricht folgt auf die Ankündigung von Intellia vom 24. April, dass es diese vorläufigen Daten veröffentlichen werde, was diese zu der hoch erwarteten Veröffentlichung dieser Ergebnisse macht. Diese starken Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten, kombiniert mit der BLA-Einreichung, stellen ein bedeutendes De-Risiko-Ereignis für lonvo-z dar und bestätigen Intellias Plattform zur Genbearbeitung, was einen bedeutenden Meilenstein für das Unternehmen und das breitere Feld der Genbearbeitung markiert. Investoren werden sich nun auf den BLA-Überprüfungsprozess und den Weg zur Vermarktung konzentrieren.
Zum Zeitpunkt dieser Meldung wurde NTLA bei 13,60 $ gehandelt an der NASDAQ im Sektor Life Sciences, bei einer Marktkapitalisierung von rund 1,6 Mrd. $. Die 52-Wochen-Handelsspanne lag zwischen 6,83 $ und 28,25 $. Diese Nachricht wurde mit positiver Marktstimmung und einem Wichtigkeitsscore von 9 von 10 bewertet. Quelle: GlobeNewswire.